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ROMA, 12 AGOSTO 2011 – Ci sono voluti vent'anni di lavoro per arrivare ad una terapia genica contro la leucemia. Ma adesso arrivano i primi tanto attesi successi.
Risultati di gran lunga superiori alle aspettative quelli ottenuti da un gruppo di scienziati dell'Università della Pennsylvania su tre malati di leucemia linfocitica cronica in fase avanzata, per i quali non restava altro che un trapianto di midollo osseo con un rischio di mortalità superiore al 20% e probabilità di successo inferiori al 50%.[MORE]
I ricercatori hanno ingegnerizzato le cellule T dei pazienti, quelle del sistema immunitario che reagiscono contro alcuni agenti patogeni, per colpire una molecola che si trova sulla superficie delle cellule della leucemia. Così alterate, le cellule T sono state coltivate al di fuori dell'organismo e poi reinfuse nei pazienti in fase molto avanzata della leucemia linfoide cronica (Cll), una delle più diffuse.
I linfociti T prelevati dai malati sono così modificati geneticamente in modo da ottenere dei “serial killer ogm” armati contro le cellule tumorali.
I risultati ottenuti si sono rivelati più che positivi entro tre settimane dal trattamento. Due dei pazienti sono in remissione da un anno, mentre nel terzo è stata registrata una forte risposta anti-tumorale e il cancro risulta stabile.
I dati del mini-trial, finanziato dall’Alleanza per la terapia genica del cancro, sono pubblicati sul New England Journal of Medicine e su Science Translational Medicine.
I risultati dimostrano per la prima volta che la via della terapia genica contro la leucemia è percorribile.
Lidia Tagnesi